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新華財(cái)經(jīng)上海5月11日電（記者胡潔菲）榮燦生物醫(yī)藥技術(shù)（上海）有限公司（以下簡(jiǎn)稱“榮燦生物”）11日與四川阿思科力生物科技有限公司（以下簡(jiǎn)稱“阿思科力”）共同發(fā)布雙方合作項(xiàng)目“mRNA-LNP工程化CAR-NK細(xì)胞治療腫瘤”的臨床前動(dòng)物數(shù)據(jù)。數(shù)據(jù)顯示，用榮燦生物擁有獨(dú)立自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的LNP遞送阿思科力CAR mRNA至異體NK細(xì)胞，取得了90%以上的遞送效率；體內(nèi)數(shù)據(jù)顯示，對(duì)動(dòng)物實(shí)體瘤腫瘤模型抑瘤率近80%。

據(jù)了解，NK細(xì)胞是一類獨(dú)特的抗腫瘤免疫細(xì)胞。相較CAR-T，CAR-NK不易導(dǎo)致“細(xì)胞因子風(fēng)暴”，發(fā)生移植物抗宿主?。℅VHD）的概率顯著較低，即更安全；CAR-NK細(xì)胞可以通過多種受體識(shí)別各種配體來抑制癌細(xì)胞，針對(duì)實(shí)體瘤的殺傷力更高；NK細(xì)胞在臨床樣本中更易于獲得；同種異源的CAR-NK作為通用型貨架藥物，制造成本遠(yuǎn)低于CAR-T，可以惠及更多的患者。

傳統(tǒng)CAR細(xì)胞藥物通常使用病毒載體遞送CAR基因以隨機(jī)整合的形式插入到細(xì)胞的基因組中，存在潛在的安全風(fēng)險(xiǎn)。與病毒載體相比，LNP遞送的mRNA瞬時(shí)表達(dá)，不產(chǎn)生基因組整合，較大提高了細(xì)胞治療藥物的安全性。mRNA-LNP具有設(shè)計(jì)快速、制備周期短的優(yōu)勢(shì)，在免疫細(xì)胞CAR遞送上具有廣泛的應(yīng)用前景。

阿思科力創(chuàng)始人兼董事長(zhǎng)李華順說：“mRNA技術(shù)平臺(tái)具有廣泛的應(yīng)用場(chǎng)景，使用LNP包裹CAR mRNA轉(zhuǎn)染NK細(xì)胞制備工程化CAR-NK細(xì)胞藥物，能夠?qū)崿F(xiàn)更好的安全性與時(shí)間、生產(chǎn)成本上的顯著效益。與榮燦生物合作項(xiàng)目具體實(shí)施僅兩個(gè)月，已經(jīng)取得了不錯(cuò)的動(dòng)物體內(nèi)藥效結(jié)果，足以展示mRNA-LNP遞送技術(shù)在細(xì)胞治療領(lǐng)域的巨大應(yīng)用潛力。我們期待盡早實(shí)現(xiàn)下一個(gè)里程碑成果?！?/p>

業(yè)內(nèi)人士認(rèn)為，這一實(shí)驗(yàn)數(shù)據(jù)表明了基于mRNA-LNP技術(shù)制備CAR-NK細(xì)胞藥物的有效性及其巨大的開發(fā)潛力，不過從動(dòng)物試驗(yàn)到人體一期、二期、三期臨床仍有較長(zhǎng)的路走，具體進(jìn)展仍有待觀察。

編輯：翟卓

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